“价格这么贵,除了有钱人谁用得上?就当没有这种药吧!” “用钱买命,也得要有钱才行……” “我不是一个好父亲,只能看着孩子慢慢瘫痪,最后死去。” “我在二线城市有两套房,就算卖了也买不起。” …… 一款能拯救幼儿性命的药物经美国FDA批准上市,定价为212万美元,约合人民币1440万元。这是一种对普通家庭而言,价格高到无法接受、也无法理解的药。

小儿脊髓性肌萎缩症是可怕的,它会导致幼儿进行性肌肉无力、瘫痪。未经治疗的婴儿生命极短,大多数在2岁时死亡,在此期间,他们逐渐无法抬头、坐立或翻滚,难以吞咽和呼吸,需要24小时护理。

与日日夜夜照料孩子的劳累相比,更让患者父母感到心寒的是,终于有种药可以救孩子一命,却因价格高昂不得不放弃。“你知道他有办法活,但是你却做不到。”一位患者的妈妈伤心地说道。

孩子无声的求救

家住甘肃省关子镇的老王向广大网友发出了求助,起因是他的女儿在6个月大时被检查出脊髓性肌肉萎缩症。这两年为了治病花费了大量的医疗费,直到19年2月,他们打听到有一种进口药可以让孩子的病症得到有效治疗,高兴之余却又为药费发愁——这种添加救命药,让普通家庭的老王夫妇无力承担。

难道只能眼睁睁看着孩子迈向死亡吗?

德国柏林1岁多的Kian Levi,在他出生后不久便被诊断出患有1型脊髓性肌肉萎缩症,这个类型是在这病中最为严重的。

从Kian Levi6个月大开始,他就不得不服用某种药物,但这些药物始终治标不治本,孩子的寿命也无法预期。美国制药公司研发出一种叫Zolgensma的特效药,让Levi父母看到转机,然而这款肌肉萎缩症的治疗药的药价却让他们望而却步——价格高达210万美元(折合人民币约1440万)!

为什么这药这么贵,让人买不起 小儿脊髓性肌肉萎缩虽是罕见病,但孩子毕竟是父母的心头肉,只要有一丝希望,父母都会想尽办法牢牢抓住!世界上最痛苦的莫过于希望近在眼前,却又遥不可及。一边是患者家属用不起的无奈,一边是药物的研发商居高不下的成本。

脊髓性肌肉萎缩发病率极低,这也就意味着药品无法实现靠量获利,再加上研制开发新药的前期风险,只有极少数财力雄厚的药企愿意投入该项病的研究中,在我国对于这于这类罕见病更是保障有限。此病不在医保范畴,企业如果想要研发此类药物,可谓难关重重。根据美国研发商透露,此类药物研发困难又耗时,可以参考的病理不多,定价在400~500万美元才能维持成本,而Zolgensma在美国定价,已经尽可能压低了。

天价药,虽然扭转了“无药可救“的局面,却也无疑让平凡家庭雪上加霜。研发罕见药物不仅需要投入人力物力,也需要政府在政策方面给予支持和鼓励。针对罕见病,出台相应保险制度以缓解患者家庭财务支出负担,降低患者生存压力。若孩子的生命都快没有了,再好的药也没有价值,小九相信,只要相关问题得到重视,孩子总有治好的那一天。

参考资料:

[1] 《“只有它能救我的孩子”!一岁德国孩童罹患脊髓性肌肉萎缩,医保公司却拒绝支付报销……》. 开元网 . 2019-12-13

[2] 《两岁半女童患上脊髓性肌肉萎缩症,帮帮这对天水父母吧!》.腾讯新闻.2019-11-12

[3] 《1448万元一支!用不起的天价救命药》.健康时报.2019-06-18

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